노바티스 CAPS치료제...심의 예정

8월 25일 희귀질환용 치료제 승인 여부 결정
일본 국내 환자수가 수십 명에 불과하다는 희귀질환 CAPS치료제 ‘카나키누맙’(Canakinumab, 예정상품명: 일라리스 피하주용 150mg/노바티스)이 오는 8월 25일(목)에 열리는 의약품 제2부회에서 심사될 예정이다. 이날 부회의 승인을 얻는다면 9월 정식 승인을 취득할 것으로 보인다.

CAPS는 염증에 관여하는 인터류킨(Interleukin; IL)-1β가 과다분비되어 일어나는 질환으로 생후 즉시 내지 유아기부터 40도에 가까운 발열과 격심한 관절통이 간헐적으로 반복되고 청각이나 시각장애, 뼈와 관절의 변형 등도 나타날 수 있다.

약 100만 명에 1명꼴로 나타난다고 알려진 이 CAPS(Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome; CAPS)는 그 치료제가 작년 희귀질환용 치료제로 지정되었고 올 1월에 승인 신청에 들어갔다.

일본에는 아직 CAPS를 적응증으로 하는 치료제가 없어 만약 승인된다면 일본 최초의 희귀질환용 치료제가 될 것이다. 9월 승인을 거쳐 올해 안으로는 보험에도 적용될 것으로 보인다.

이 제제는 특이적으로 IL-1β와 통합됨으로써 염증을 가라앉힌다. 외국의 용법에서는 8주에 1회씩 투여하도록 되어 있다.

유럽에서는 일라리스(Ilaris)라는 상품명으로 판매되고 있고 2010년 매출은 2600만 달러에 달한다.

그러나 일본에서는 승인약이 아니기 때문에 환자단체인 ‘CAPS환자·가족회’가 자국 내에서도 사용할 수 있도록 후생성에 요청한 3가지 희귀질환용 치료제 중의 하나였다.

이에 대해 후생성은 개발의 필요성이 높은 미승인약으로 판단하고 작년 노바티스에 개발을 요청했다. 노바티스는 요청 전인 2009년부터 약 20명의 환자를 대상으로 자국 내 개발을 진행하고 있었다.

CAPS는 몇 가지 병태를 지칭하는 총칭으로 가장 중증인 CINCA(Chronic Inflammatory Neurological Cutaneous Articular; 자가염증성질환)증후군 환자와 가족이 치료제를 확보하기 위한 노력이 계속 이어지고 있다.