후생성, 희귀질환용 4성분 승인

후생성 약사·식품위생심의회 의약품 제2부회는 지난 5월 31일(화), 의약품 제1부회는 6월 1일(수) 각각 희귀질환용 의약품 3건과 1건을 지정하는데 승인했다.

<의약품 제2부회>

■ 도르나제 알파(쥬가이(中外)제약)
: 낭포성 섬유증의 폐기능 개선 효능/효과 예정.
낭포성 섬유증은 주로 신생아기와 유아기에 발병하는 유전적인 질환으로 기도와 소화기관 등의 분비액이 끈적해져서 호흡기병변, 소화기병변을 발생시킨다. 예후가 좋지 않기 때문에 평균 수명은 30세를 넘기지 못하고 거의 모든 환자가 호흡부전이나 호흡기 감염병으로 사망한다고 알려져 있다.
일본 내 추정환자의 수는 1995년부터 2004년까지 10년 동안 38명 정도이며 발병빈도는 174만 명당 1명으로 추정되고 있다.

■ 트라벡테딘(다이호(大鵬)약품)
: 염색체전좌를 수반하는 악성연부조직종양에 효능/효과 예정.
악성연부조직종양으로 추정되는 환자의 수는 약 5000명으로 그 중 염색체전좌를 수반하는 환자는 약 25%이다. 일본에서는 제1상 임상시험을 실시하고 있으며 안트라사이클린계 약제를 사용한 전 치료에서 효과가 없었던 환자를 대상으로 한 제2상 임상시험을 실시할 예정이다.

■ 수니티닙말산염(화이자)
: 완치절제가 불가능한 췌내분비종양에 효능/효과 예정.
췌장의 호르몬을 생산하는 곳에서 나타나는 암의 일종으로 추정환자 수는 약 2800명이며 그 중 완치절제가 불가능한 환자는 약 600명으로 추정된다. 이미 외국 5개국에서 승인된 바 있는 수니티닙말산염은 일본에서는 현재 제2상 임상시험을 실시하고 있다.

<의약품 제1부회>

■ 루피나마이드(에자이)
: 4세 이상의 레녹스가스토증후군(Lennox Gastaut Syndrome; LGS)에서 강직발작 및 탈력발작에 대한 간질치료제와의 병용요법에 효능/효과 예정.
LGS는 위독한 난치성 간질증후군의 하나로 추정환자의 수는 3600명이며 보통 1~8세 소아에게서 발병한다. 발작을 억제하는 것은 곤란하며 병의 진행과 함께 불가항력적인 정신지체가 진행되어 장기예후가 좋지 않다.