유럽 최초의 종양제거불능 대상 치료 선택지
유럽의약품청(EMA) 인체의약품위원회(CHMP)는 지난 1월 16~19일 동안 개최되어 논의한 결과 쿠싱증후군 치료제 ‘Signifor’(성분명: pasireotide, Novartis Europharm Ltd.)의 승인을 권고했다.
이 치료제는 절제가 불가능하거나 절제술이 성공하지 못한 쿠싱증후군을 대상으로 한다.
쿠싱증후군은 희귀질환으로 뇌하수체 종양이 부신피질자극호르몬(ACTH)의 과잉생산을 촉진해 혈중에 코르티코이드를 과다하게 방출하여 비만, 사마귀(점), 다모증, 근력저하, 골다공증, 고혈압 등의 증상을 일으키는 질환이다.
치료는 종양 제거가 제1선택지이지만 제거가 불가능한 경우 사용할 수 있는 허가된 의약품이 없고 대부분의 약은 적응 외로 사용되어지고 있는 실정이다.
따라서 이번 EMA의 허가로 ‘Signifor’는 유럽 최초의 쿠싱증후군 치료제가 될 것이다.
이것은 소마토스타틴 유사체(somatostatin analogue)이며 뇌하수체 종양세포에서 많이 보이는 소마토스타틴 수용체와 결합함으로써 부신피질자극호르몬의 방출을 억제한다.
이 약의 유용성에 대해서 살펴보면 임상시험 결과 900μg 투여그룹의 41%의 환자, 600μg 투여그룹에서는 34%의 환자에서 적어도 소변 속 코르티코이드의 농도를 최소한 50%는 감소시킨 것을 확인할 수 있었다. 또 안전성 개요에서는 EU에서 기존에 승인된 다수의 소마토스타틴 유사체와 동등했다.