동물실험에서 생존기간 연장 확인해
전신의 근육이 점점 굳어가는 ‘근위축성측색경화증(ALS)’의 진행을 늦추는 신약에 대한 임상시험을 도호쿠(東北)대학병원(센다이시)에서 7월 중에 시작할 것이라는 전망이다.
동물실험에서는 발병 후 생존기간이 1.6배가 연장되는 결과를 얻어 앞으로 임상시험을 통해서도 안전성과 유효성이 확인된다면 ALS치료에 또 하나의 선택지가 생길 것으로 기대된다.
ALS는 운동뉴런 신경세포가 점점 파괴되어 뇌의 명령을 근육에 전달하지 못하기 때문에 결국에는 호흡하기 위한 근육도 사용하지 못하게 되지만 지각신경은 정상이기 때문에 가장 잔혹한 질환으로 일컬어지고 있다.
일본 국내 추정환자의 수는 약 8500명이며 세계적으로는 35만 명에 이른다. 발병해서 3~5년 안에 80% 이상이 사망하며 그 발병 원인을 아직 모르는 난치병이다.
이러한 ALS에 대해 일본의 도호쿠대학 아오키 마사히 교수팀은 부모에서 자식으로 유전되는 ALS에서 발병에 관한 유전자를 발견, 이 유전자를 조작해서 ALS를 발병시키는 실험쥐를 만들었다.
이 쥐에게 세포를 증식시키는 작용을 하는 HGF(간세포증식인자) 단백질을 투여하자 발병해서 사망할 때까지의 기간이 평균 17일에서 27.5일로 연장됐다. 이 결과를 바탕으로 연구팀은 HGF가 운동뉴런의 파괴를 막고 진행을 늦춘다고 분석했다.
영장류에서도 안전성을 확인하고 지난 7월 4일 PDMA(의약품의료기기종합기구)로부터 임상시험에 대한 승인을 받았다.
오늘부터는 도호쿠대학병원의 임상시험심사위원회의 심사를 거쳐 승인되면 임상시험 참가자 12명을 모집할 계획이다. 아오키 교수는 “치료약을 기다리고 있을 환자들을 위해서라도 하루라도 빨리 실용화시키고 싶다”고 말했다.
임상시험의 참가는 발병 후 2년 이내에 암으로 발전한 적인 없는 등 몇 가지 조건을 충족시킬 필요가 있다.