동물실험에서 HGF 단백질 안전성 확인
일본 도호쿠(東北)대학은 전신의 근육이 점차 굳어가는 난치병 ‘근위축성측색경화증’(ALS: Amyotrophic Lateral Sclerosis)을 위한 새로운 치료제의 임상시험을 가까운 시일 내에 실시할 예정이다.
우선은 약의 안전성을 확인하는 단계부터 시작할 예정이지만 난치병의 진행을 늦추는 것이 목표이다.
ALS는 운동뉴런이라는 신경세포가 점차 파괴되어 근육이 굳어가 결국에는 호흡도 하지 못하게 되는 병이다. 이 병은 미국의 한 유명한 선수에게서 발병되어 그의 이름을 따서 ‘루게릭병’이라고도 불리며 이론물리학자인 스티븐 호킹 박사가 이 루게릭병에 걸린 대표적인 인물이다.
이 병의 치료를 위해 1993년 일본 도호쿠(東北)대학의 아오키마사히(靑木正志) 교수팀은 SOD1이라는 유전자가 ALS의 발병과 관련이 있다는 것을 발견, 2001년에는 이 SOD1을 조작해서 인공적으로 ALS에 걸린 실험용 래트 개발에 성공했다.
이 래트에 오사카대학 연구팀이 발견한 HGF(간세포증식인자) 단백질을 투여하자 운동뉴런을 보호하고 ALS의 진행을 늦춘다는 것을 알았다. 발병 후 생존기간이 1.6배나 늘었다고 한다.
게이오대학 연구팀과는 코몬마모셋과 게잡이원숭이에서 HGF의 안전성을 확인했다. 실제로 환자에게 HGF를 투여하고 그 안전성과 효과를 확인하는 제1상 임상시험을 시작하는 데까지 온 것이다.