고셔병(GD) 치료제
일본 후생성 약사·식품위생심의회 의약품제1부회는 샤이어社의 ‘Velaglucerase alfa’를 희귀질환용 치료제로 지정하는 것을 승인했다.
이로써 이 Velaglucerase alfa의 예정 효능/효과는 고셔병(Gaucher Disease, GD)의 여러 증상들, 예를 들어 빈혈, 혈소판감소증, 간비종 및 골증상을 개선시킨다.
고셔병(GD)는 산성β-글루코시다아제의 결손이 원인으로 발병하는 리소솜(Lysosome)당지질축적증으로 중증의 골합병증 등으로 사망에 이를 수도 있는 치명적인 질환이다.
일본의 총 환자 수는 약 100명 정도이다.