나이든 고령화 세대에게서 발병되기 쉬운 안과의 난치성질환인‘노인황반변성(Age-related Macular Degeneration)’의 치료약이 벤처기업(VB)들에 의해서 활발하게 개발되는 중이다.
이화학연구소(理硏)의 인정 벤처로 금년 6월 도쿄 증시 마자즈시장(나스닥 저팬)에 상장된 헤리오스는 iPS세포(유도만능줄기세포, iPSC)로부터 목적으로 하는 세포를 대량으로 배양해 이식하는 ‘iPS 재생 의약품을 개발해 2020년 출시를 겨냥한다.
역시 도쿄 증시 마자즈(나스닥 저팬) 시장에 작년 상장된 아큐셀라 잉크는 시각(視覺) 사이클에 착안한 의약품의 임상시험이 종반에 들어섰으며 순조롭게 진행되면 2020년 고량화사회의 난치병 중 하나를 치료하는 데 중요한 해결책을 선보일 것으로 기대된다.   

세계 최초의 iPS이식 치료
노인 황반변성은 눈의 망막 중심에 있는 황반부가 변성을 일으켜 시야가 좁아지거나 비틀어지고 최악의 경우 안 보이게 되는 질환이다. 치료법 중 하나가 iPS세포(유도만능줄기세포)를 사용해서 목적인 세포를 배양, 이식하는 방법. 웨트(WET)형에 대해서는 지난 2014년 가을 이연(理硏)팀이 세계 최초로 이식 수술에 성공. VB헤리오스가 바로 이 방식을 환자 이외의 세포(타자세포)를 사용해서 발전시키는 중이다. 재생의료의 기술에 의해서 만들어지는 의약품이기 때문에 ‘iPS재생의약품’이라고 표현된다. 일본에서 2017년도에 임상시험, 19년도에 승인신청을 내어 20년도 출시를 계획한다.
문제는 타자 iPS세포의 대량 배양과 이식이라는 세계 최초의 일련의 공정이 순조롭게 추진되느냐 하는 점. 카기모토 타다시 사장은 이 리스크에 대하여‘지적재산으로부터 제조, 임상시험, 판매에 이르기까지 일련의 과정을 담당하는 기업이 모두 우리 회사와 자본 제휴관계에 있다’면서 가슴을 펴 보인다. 그 파트너라는 업체들은 iPS 아카데미아 저팬과 니콘, 다이니혼스미토모(大日本住友)제약, 시부야 공업 등이다.

죽음의 계곡을 회피
일본은 2014년도의 약사법 개정에 의해서 재생 의료제품의 안전성이 확인되고 유효성이 추정된 단계에서 해당 제품에게 임시적인 약사승인(藥事承認)을 부여하는 인센티브 제도를 세계적으로 가장 먼저 도입했다.
이른바 ‘죽음의 계곡’이라고 불리는 오랜 신약 개발 소요기간이 이 제도에 따라서 단축될 것으로 기대된다. 이런 뜻에서 헤리오스의 노인황반변성 치료약 개발에 대해‘정부로부터 일본 개발기술로 안과 영역에 본격 대응해주기 바란다는 격려를 받았다’고 전하듯이 헤리오스는 비록 민간기업이기는 하지만 국가시책적인 색채를 띄고 있다.

16년 여름에 데이터 발표
아큐셀라 잉크는 드라이 형의 노인황반변성을 대상으로 오츠카(大塚)제약과 손잡고 치료약을 개발 중이다. 미국에서 대규모 임상시험 Ⅱb/Ⅲ 단계를 진행하는 중이며 그 데이터 분석 결과를 2016년 여름께 발표할 예정이다.
시각 사이클의 속도를 조절해서 망막이 광선을 받고 정보처리를 하는 과정에서 발생, 축적되는 독성 부산물을 감소시키는 기술이 기초가 되고 있다. 재생 의료기술은 실현까지 상당한 시간을 요한다. 드라이형 치료를 향해서 아큐셀라 잉크는 헤리오스사와는 다른 접근방식으로 임하고 있다.
노인황반변성의 치료약(Wet 형) 중에서 현재 흔히 쓰이는 것은 여러 차례 직접 주사를 해야 하기 때문에 침습성(侵襲性)이 높다. 새 치료약 개발이 성공하면 헤리오스 측은 한번이나 두 번 정도의 주사로 끝나기 때문에 침습성이 획기적으로 개선될 전망이다.

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