FDA, 바이오젠사 ‘테크피데라’ 캅셀 승인
FDA는 재발형 다발성경화증(MS) 치료약으로 바이오젠사의 테크피데라(Tecfidera), 성분명 푸마르산디메틸(dimelhyl fumarate) 캡슐을 승인했다.
Ms(Multiple Sclerosis)는 중추신경계의 염증성 만성자기면역 질환이며 뇌와 다른 신체 부분간의 정보 전달이 방해 당하는 질환이다.
중추신경의 신경섬유를 감싸는 수초(髓?)가 소실되는 병이다. 운동마비, 지각장애 등의 신경장애가 수반된다. 젊은 나이의 성인에게 나타나는 신경장애 중에서 가장 일반적인 원인으로 지목되며 남성보다 여성 환자가 더 많다.
대부분의 MS환자는 처음에 기능악화(재발)를 나타내고 그 뒤에 회복기간(관해)이 뒤따른다. 시간 경과와 함께 회복기간이 불완전하게 되면서 기능이 차츰 저하되고 장애가 커진다. 환자의 근육이 약화되고 조정과 균형유지가 어렵게 된다. 대부분의 환자가 20~40세 사이에 첫 증상을 나타낸다.
테크피데라는 새분자 성분인 푸마르산디메틸 120mg 또는 240mg을 함유하는 서방(徐放)캡슐제이며, 처음에는 하루 2회씩 120mg을 7일간 투여한다. 그 뒤에는 하루 2회 240mg을 투여하도록 권장된다.
푸마르산(酸)디메틸의 MS에 대한 효능 메커니즘은 분명치 않으나 푸마르산디메틸과 그 대사물(푸마르산 모노메틸)이 체외(?外)시험과 동물시험, 그리고 인체시험을 통해 핵인자 경로(核因子經路)를 활성화시키는 사실이 알려졌다.
이 신약은 두 가지 임상시험을 통해서 평가되었다. 하나는 환자 1234명을 대상으로 2년간 무작위, 이중맹검, 플라시보 비교연구였다. 다른 하나는 환자 725명 대상으로 2년간 다시설(多施設), 무작위, 이중맹검, 플라시보 비교연구였다.
이들 연구에서 테크피데라 투여군과 플라시보 투여군의 MS 재발률은 각각의 연구에서 27%와 46%, 29%와 41%로 나타나 테크피데라의 유효성이 입증되었다. 또한 후자의 연구에서 테크피데라 투여환자는 플라시보 투여환자에 비해 장애의 악화가 적다는 점도 밝혀졌다.
신약은 또한 림프구 수를 감소시킬 가능성도 있다. 임상시험에서 테크피데라 투여환자의 감염증 증상은 나타나지 않았으나 럼프구 수가 감소되면 감염증 위험이 높아진다. 이 때문에 FDA는 치료개시 전과 후에 매년 환자의 백혈구수를 검사하도록 권고했다
임상시험에서 환자들로부터 보고된 가장 일반적이 유해사상(부작용)은 특히 치료 개시 때의 안면홍조와 위장장애(구토, 메스꺼움, 설사)였다. 이런 부작용은 시간 경과와 함께 감소됐다.