FDA, 노바티스 신약 승인 낭포성섬유증
FDA는 낭포성섬유증 환자의 녹농균에 의한 폐 감염증 치료에 노바티스 신약 TOBI Podhaler(토브라마이신 흡입문말 : toburamycin in haler powder)를 승인했다. 낭포성섬유증은 유전성질환이며 미국에서는 어린이에서 성인까지 약 민명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.
낭포성섬유증의 두텁고 점도가 높은 점액이 폐에 생겨 그로 인해 기도가 폐색되는 질병이다. 점막이 증가되면 녹농균가 같은 세균이 자라 만성폐감염증이 일어나기 쉽다. 더욱이 시간 경과에 따라 중증의 폐장애가 생긴다. 치료법으로서는 분무기에 의한 항생제치료가 실시된다.
승인된 약제는 토브라마이신 건조분말 28mg을 포장한 캅셀과 플라스틱제 수동흡입기로 구성된다. 최초의 건조분말항생제 델리버리제품이다. 토브라 마이신 4캅셀을 매일 2회씩 28일간 흡입한다. 그리고 다음 28일간은 사용을 중지하고 휴식한 뒤 다시 28일간 흡입한다. 그리고 이 같은 사이클을 되풀이 한다.
효과는 녹농균에 감염된 6세 이상의 낭포성섬유중 환자 95명을 대상으로 실시된 임상연구에 의해서 평가되었다. 연구의 최초 28일간 환자는 무작위로 TOBI Podhaler(n=49) 또는 플라시보(n=49)를 배당됐다. 그 후의 나머지 연구기간은 모든 환자들이 TOBI Podhaler의 치료를 받았다.
이 최초기간에서 환자의 노력호기(努力呼氣) 1초량(FEV1)의 기본선으로부터의 상대변동(%)이 측정됐다. 그 결과 TOBI Podhaler투여군은 12.5%를 나타내 플라시보(가짜약)투여군의 0.99%에 비해 통계학적으로 유의적인 폐기능 개선 효과가 나타났다.
또한 환자 487명이 참가한 다른 연구에서도 이 약제의 유효성을 뒷받침하는 보완적인 데이타가 나타났다.
치료받은 환자들에게서 보고된 부작용은 가래와 점액이 나오는 기침, 각혈, 폐장애, 숨참, 발열, 구강 및 인후통, 성량 또는 성질(聲質)의 변화(발성곤란), 두통 등이었다.
참고로 토브라마이신은 1975년 FDA에 의해서 승인된 아미노글리코시드계 항생물질이다. 그리고 신제제인 토브라마이신 흡입액(판매명 : 토비흡입액)은 1977년에 승인됐다. 일본에서는 2012년 9월 28일에 이 흡입액이 승인되었다.